Lexchin and Sirrs (2024) proposed five relevant principles to guide the use of federal funding for expensive drugs for rare diseases, including funding of outcomes-based risk-sharing agreements (OBRSAs) and proactive commitment and participation in the generation of high-quality evidence in a transparent way. This rejoinder, however, questions whether the federal funding should be used only to buy new drugs or whether it could be used to develop new drugs as well. It also examines what OBRSAs would require in terms of institutional capacities to allow the collection of real-world evidence.
Lexchin et Sirrs (2024) proposent cinq principes pertinents pour guider l'utilisation du financement fédéral pour les médicaments onéreux pour les maladies rares, dont le financement des ententes de partage des risques axées sur les résultats ainsi qu'une participation proactive à la production de données de qualité de manière transparente. Cette réplique pose toutefois la question à savoir si le financement fédéral devrait être utilisé uniquement pour acheter de nouveaux médicaments ou s'il pourrait également être employé pour développer de nouveaux médicaments. Il examine également ce dont les ententes de partage des risques auraient besoin en matière de capacités institutionnelles afin de permettre la collecte de données probantes concrètes.
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Keywords：national strategy; rare diseases; commentary principles
Lexchin 和 Sirrs (2024) 提出了五个相关的原则，以指导联邦资金用于罕见疾病昂贵药物的使用，包括资助基于结果的风险共担协议（OBRSAs）和主动参与透明方式下高质量证据的生成。然而，这篇回应质疑联邦资金是否仅应用于购买新药，还是也可以用于开发新药。此外，它还探讨了 OBRSAs 在收集真实世界证据方面需要哪些机构能力。
Lexchin 和 Sirrs (2024) 提出五个相关原则，以指导联邦资金在罕见疾病昂贵药物使用中的应用，包括资助基于结果的风险共担协议（OBRSAs）以及主动参与透明方式下的高质量证据生成。然而，这篇回应质疑联邦资金是否仅应用于购买新药，还是也可以用于开发新药。它还探讨了 OBRSAs 在机构能力方面需要什么，以便能够收集真实世界证据。
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