The number of expensive drugs for rare diseases (EDRDs) approved by Health Canada and their contribution to healthcare costs have been rapidly increasing. The federal government has announced a three-year funding commitment of $1.4 billion for EDRDs, but principles need to be developed for how that funding will be allocated, especially in cases where insufficient data are available to guide decision making. Here, we review the role of evidence quality in making choices and draw on the experience from other countries to put forward five principles about how the money should be spent.
Le nombre de médicaments onéreux pour les maladies rares (MOMR) approuvés par Santé Canada et leur contribution aux coûts des soins de santé ont rapidement augmenté. Le gouvernement fédéral a annoncé un engagement de financement triennal de 1,4 milliard de dollars pour les MOMR, mais il reste à élaborer les principes sur la façon dont ces fonds seront alloués, surtout dans les cas où les données disponibles sont insuffisantes pour orienter la prise de décisions. Ici, nous examinons le rôle de la qualité des données dans les choix et nous nous appuyons sur l'expérience d'autres pays pour proposer cinq principes sur la façon de dépenser l'argent.
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Keywords：federal funding; rare diseases; expensive drugs; pick and choose
加拿大卫生部批准的昂贵罕见病药物（EDRDs）的数量及其对医疗保健成本的贡献迅速增加。联邦政府已宣布为 EDRDs 提供为期三年、总额为14亿加元的资金支持，但需要制定原则来指导这笔资金如何分配，尤其是在缺乏足够数据以引导决策的情况下。在这里，我们回顾了证据质量在做出选择中的作用，并借鉴其他国家的经验提出了五项关于如何使用这些资金的原则。
加拿大卫生部批准的昂贵罕见病药物（MOMR）的数量及其对医疗保健成本的贡献迅速增加。联邦政府已宣布为 MOMR 提供为期三年、总额为14亿加元的资金支持，但需要制定原则来指导这笔资金如何分配，尤其是在缺乏足够数据以引导决策的情况下。在这里，我们回顾了证据质量在做出选择中的作用，并借鉴其他国家的经验提出了五项关于如何使用这些资金的原则。
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