Introduction: Over the past 20 years, the number of therapies developed for rare diseases has rapidly increased. Often, these therapies represent the only active treatment for debilitating and/or life-threatening conditions. However, they create significant challenges for public and private payers. Because they target small patient populations, clinical evidence of efficacy/effectiveness is typically limited, while the cost per patient is high. In Canada, each province/territory establishes its own mechanisms for determining which drugs for rare diseases (DRDs) to provide.
Objectives: To compare current mechanisms across provinces and territories, and explore their impact on access.
Methods: A systematic review of relevant published and unpublished documents was performed. Electronic bibliographic databases, the internet, and government websites were scanned using structured search strategies. Information was extracted independently by two researchers, and included aspects such as program type, condition/patient/therapy eligibility criteria, role of health technology assessment (HTA), decision options, ethical assumptions, and stakeholder input. It was validated through member-checking with provincial/territorial policy experts and tabulated to facilitate qualitative analyses. Impact on access was assessed through a cross-province/territory comparison of the coverage status of all non-cancer therapies reviewed by the Common Drug Review for indications affecting <1/2,000 Canadians using the Kappa statistic. Reasons for variations were explored using qualitative techniques.
Results: Each province/territory has formal and informal mechanisms through which such therapies may be accessed. In most cases, formal mechanisms constitute the centralized HTA processes that also apply to common therapies. While several provinces have established dedicated processes/programs, whether they have affected access is not clear. Despite broadly comparable approaches, there is less than perfect agreement on publicly funded DRDs across jurisdictions.
Conclusions: Individual jurisdictions have developed different approaches to providing access to these therapies. However, as the number increases, a more systematic approach to decision-making may be needed.
Introduction:: Au cours des vingt dernières années, le nombre de thérapies pour les maladies rares a augmenté rapidement. Ces thérapies représentent souvent le seul traitement actif pour des personnes aux prises avec un état débilitant ou mettant la vie en danger. Cependant, il y a d'importants défis pour les gouvernements et les tiers payant privés. Étant donné que ces thérapies visent un petit nombre de patients, il y a souvent peu de données cliniques sur leur efficience et leur efficacité, tandis que le coût par patient demeure élevé. Au Canada, chaque province ou territoire conçoit ses propres mécanismes pour déterminer quels médicaments pour les maladies rares (MMR) seront fournis.
Objectifs:: Comparer, entre les provinces et les territoires, les mécanismes en place et étudier leur impact sur l'accès.
Méthodes:: Nous avons mené une revue systématique des documents pertinents publiés et non publiés. Au moyen de stratégies de recherche structurées, nous avons scruté les bases de données bibliographiques, l'Internet et les sites Web des gouvernements. Deux chercheurs indépendants ont recueilli les données, notamment à l'aide de critères tels que le type de programmes, les critères d'admissibilité pour l'état, le patient ou la thérapie, le rôle de l'évaluation des technologies de la santé (ETS), les choix de décisions, les questions d'éthique et les commentaires exprimés par les intervenants. Les données ont été validées auprès d'experts des provinces ou territoires, puis tabulées afin d'en faciliter les analyses qualitatives. Nous avons évalué l'impact sur l'accès en comparant, entre les provinces et les territoires, la couverture pour toutes les thérapies pour les états non cancéreux, et ce, à l'aide du Programme commun d'évaluation des médicaments pour les indications touchant un nombre de Canadiens <1/2 000, au moyen de l'indice Kappa. Les causes des variations ont été explorées au moyen de techniques qualitatives.
Résultats:: On trouve, dans chaque province et territoire, des mécanismes officiels et non officiels qui permettent d'accéder aux thérapies. Dans la plupart des cas, les mécanismes officiels sont les mêmes processus d'ETS centralisés qui s'appliquent également aux thérapies communes. Bien que plusieurs provinces aient mis en place des processus et des programmes particuliers, on ne sait pas clairement s'ils ont une influence sur l'accès. Malgré des démarches similaires dans l'ensemble, il n'y a pas vraiment d'accord entre les divers gouvernements sur le financement public des MMR.
Conclusions:: Chaque province et territoire a développé une démarche différente pour ce qui est de l'accès à ces thérapies. Toutefois, alors que le nombre de cas augmente, la prise de décisions devrait adopter une démarche plus systématique.
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Keywords：drugs for rare diseases; public healthcare system; canada
